Хотя некоторые свойства BDNF исключают возможность его терапевтического применения, предполагается, что молекулы, которые стимулируют связывание белка BDNF белком TrkB, могут иметь терапевтический потенциал.

На данном этапе, группа исследователей под руководством Франка Лонго, в Стэнфордском университете школы медицины (Stanford University School of Medicine) разработала двухэтапную скрининговую стратегию для выявления малых молекул, которые связываются с TrkB, но не с другими родственными белками, а главное, показали, что одно из обнаруженных соединений предотвращает деградацию нервных клеток также эффективно, как и BDNF на модели нейродегенеративных состояний in vitro.

Кроме того, улучшение моторного обучения после травматизации мозга крыс привело авторов к предположению, что их двухэтапный подход к обнаружению препаратов и соединений может оказаться полезным в разработках новой терапии для лечения нейродегенеративных состояний.