Исследования i фазы именуются еще как  ранняя стадия клинических исследований.
На данном этапе исследований анализируются препараты и методы исследования, которые на проверялись на людях.

На стадии доклинических исследований ученые-исследователи находят научное обоснование гипотезы путем целого ряда экспериментов: в пробирке, на носителях ДНК, экспериментальных животных.  В связи с тем, что воздействие препаратов на лабораторных животных и человека будут иметь различия,  после исследований препаратов на животных переходят к исследованию их воздействия на человека.

Таким образом, целью I фазы исследований является изучение воздействия лекарственных препаратов на человека и выявления побочных эффектов. Для участия в таком эксперименте набирается группа добровольцев, которые проходят самый строгий отбор. Главным условием участия человека в данном  эксперименте является крепкое здоровье, поэтому для получения наиболее подробной клинической картины отбирают всего 10 человек.

II фаза клинического исследования подразумевает получение результатов эффективного применения данного препарата. Кроме того получают данные о полной безопасности применения лекарственного средства человеком, а также определяют дозу препарата, которая способствует эффективному лечению.  

На этом этапе исследований, как правило, принимают участие люди, страдающие заболеванием, лекарство для которых и было изобретено. Соответственно требования к испытуемым снижаются, а количество увеличивается до 50-100 человек.  В некоторых случаях испытания на данном этапе делятся на две фазы:
1. устанавливается эффективность препарата;
2. оценивается эффективность препарата в конкретных дозах.